Данное состояние, как правило, приводит к полной слепоте с рождения и связано с дефектами в 26 известных генах, отвечающих за зрение. Ранее существовало лечение только для одной формы дистрофии, связанной с геном RPE65. Однако новая работа ученых расширила горизонты терапии, позволяя исправить дефект в гене AIPL1. Этот ген необходим для нормальной работы фоторецепторов сетчатки, которые делятся на палочки, отвечающие за низкое освещение, и колбочки, воспринимающие цвет. В исследовании участвовали четыре ребенка в возрасте от одного года до 2,8 лет, у которых центральная область сетчатки оставалась относительно здоровой. Это обстоятельство повысило шансы на успешный результат. Ученые использовали аденоассоциированный вирус, чтобы доставить ген AIPL1 в глаза детей. В итоге, спустя три с половиной года, их зрение значительно улучшилось: они смогли успешно выполнять простые задачи, такие как сбор карандашей или поднятие предметов с пола, несмотря на полную потерю зрения в незадействованном глазу. Исследователи надеются, что данный метод станет доступен большему числу пациентов в будущем, учитывая его эффективность и отсутствие серьезных побочных эффектов.